你当然会幸福、强大、所向披靡。https://sk.88lin.eu.orghttps://sk.88lin.eu.org/posts/CNSmydream-604https://sk.88lin.eu.org/posts/CNSmydream-604Tue, 09 Dec 2025 07:02:57 GMT<div> <img src="/static/https://cdn4.telesco.pe/file/FCgPKiXbxzy-7nkwRWPkpFzv2sjjhA81Rq-eQS7cDQ5MYxhuDxnQ9Q45GCEi02NY3lFQALVnFKWid_4lNELKMZAq-bAO65qlVa8Gi0Nntf7h73vFxORen8cQuL55Rc7wcMoCcSuyChOJLQMz5hrQok175ZnNjI9zGCxlQBMCURZYvaneKpTkphLHAKmSSdwFoyr8C5d3oEmZk6pZBKDPFgLWt8gp3eeZjiF7cJRA-spcAPmCfcAKMSP079Vb2alChzRrXPtOKIZ-AQu-AkPXd3D649929GToYDoL0W5t0MLSNQlzUwg9TSj2e44ne3PxbEGn7oOjtztji0TUVwrPqg.jpg" alt="亨廷顿病基因疗法迎来重大突破亨廷顿病是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，长期以来缺乏有效治疗方法" width="767" height="491" loading="eager" /> <div> × <div> </div> </div> </div><b>亨廷顿病基因疗法迎来重大突破</b><br /><br />亨廷顿病是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，长期以来缺乏有效治疗方法。伦敦大学学院神经学家Sarah Tabrizi领导的团队近日取得突破性进展，他们开发的基因疗法AMT-130在临床试验中展现出显著减缓疾病进展的效果。<br /><br />该疗法使用无害病毒将遗传物质递送至受影响的大脑区域，关闭导致脑细胞缓慢死亡的有害突变亨廷顿蛋白的产生。在12名接受高剂量治疗的患者中，其运动和认知功能评分在三仅下降了0.38分，而对照组下降了1.52分，治疗使疾病进展速度减缓了75%。此外，与脑细胞死亡相关的蛋白质水平在治疗患者中有所下降，这与疾病进展的典型趋势相反。<br /><br />尽管这项研究的样本量小且治疗需要侵入性脑手术，但结果令人鼓舞。Tabrizi表示这是"巨大的一步"，并强调了通过科学实验失败学习的必要性。目前，她和团队正在评估其他五种处于临床开发阶段的亨廷顿病降低疗法。<br /><br /><blockquote>等了这么久终于有盼头了！<i><b>🧠</b></i><i><b>✨</b></i></blockquote><br /><br />来源：<a href="https://www.nature.com/articles/d41586-025-03842-7" target="_blank">Nature</a><br /><br /><a href="/search/result?q=%23%E4%BA%A8%E5%BB%B7%E9%A1%BF%E7%97%85">#亨廷顿病</a> <a href="/search/result?q=%23%E7%A5%9E%E7%BB%8F%E9%80%80%E8%A1%8C%E6%80%A7%E7%96%BE%E7%97%85">#神经退行性疾病</a> <a href="/search/result?q=%23Nature10">#Nature10</a><br /><br /><i><b>🧬</b></i> <a href="https://t.me/CNSmydream" target="_blank">频道</a> ｜ <i><b>🧑‍🔬</b></i> <a href="https://t.me/CNSmydream2" target="_blank">群组</a> ｜ <i><b>📨</b></i> <a href="https://t.me/sciReviewer_bot" target="_blank">投稿</a>