你当然会幸福、强大、所向披靡。https://sk.88lin.eu.orghttps://sk.88lin.eu.org/posts/CNSmydream-1008https://sk.88lin.eu.org/posts/CNSmydream-1008Sat, 28 Mar 2026 23:21:10 GMT<b>基因疗法或能根治家族性高胆固醇？I期试验初显积极信号</b><br /><br />高胆固醇是心血管疾病的“隐形杀手”，现有他汀类药物虽能降低部分风险，但部分患者效果有限。如今，一种通过基因编辑直接“关闭”导致高胆固醇的基因的疗法，在临床试验中初显成效。<br /><br />这项名为YOLT-101的疗法，采用腺嘌呤碱基编辑技术，通过特殊的脂质纳米颗粒递送，精准靶向 PCSK9 基因，使其失活。在6名参与者的I期试验中，单次注射后，PCSK9 蛋白水平显著下降，进而导致低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C，即“坏胆固醇”）水平在24周时持续降低52.3%，效果显著且持久。<br /><br />这一结果为基因治疗家族性高胆固醇血症提供了重要依据，但需注意，这是小规模I期试验，仅评估了安全性，未来还需更大规模试验验证长期效果和潜在副作用。同时，基因编辑技术仍处于早期阶段，安全性是首要考量。<br /><br /><blockquote>基因编辑治高血脂？先别急着吃鸡，安全数据还待验证<i><b>🐔</b></i></blockquote><br /><br />来源：<a href="https://doi.org/10.1038/s41591-026-04254-4" target="_blank">Nature medicine</a><br /><br /><a href="/search/result?q=%23%E5%9F%BA%E5%9B%A0%E7%96%97%E6%B3%95">#基因疗法</a> <a href="/search/result?q=%23%E5%AE%B6%E6%97%8F%E6%80%A7%E9%AB%98%E8%83%86%E5%9B%BA%E9%86%87">#家族性高胆固醇</a> <a href="/search/result?q=%23%E5%BF%83%E8%A1%80%E7%AE%A1%E7%96%BE%E7%97%85">#心血管疾病</a> <a href="/search/result?q=%23%E7%A2%B1%E5%9F%BA%E7%BC%96%E8%BE%91">#碱基编辑</a> <a href="/search/result?q=%23%E4%B8%B4%E5%BA%8A%E8%AF%95%E9%AA%8C">#临床试验</a><br /><br /><i><b>🧬</b></i> <a href="https://t.me/CNSmydream" target="_blank">频道</a> ｜ <i><b>🧑‍🔬</b></i> <a href="https://t.me/CNSmydream2" target="_blank">群组</a> ｜ <i><b>📨</b></i> <a href="https://t.me/sciReviewer_bot" target="_blank">投稿</a>