你当然会幸福、强大、所向披靡。https://sk.88lin.eu.orghttps://sk.88lin.eu.org/posts/CNSmydream-957https://sk.88lin.eu.org/posts/CNSmydream-957Sun, 15 Mar 2026 23:02:39 GMT<b>西地那非或成线粒体疾病新希望?</b><br /><br />线粒体疾病是一类由遗传因素导致的代谢障碍，其中莱谢综合征（LS）是一种严重且目前无有效治疗方法的疾病，患者常出现运动和智力倒退。为加速LS的药物研发，研究人员利用患者来源的诱导多能干细胞（iPSCs）构建神经细胞模型，筛选了5,632种可再利用的化合物。<br /><br />结果显示，磷酸二酯酶5（PDE5）抑制剂是一类有效药物，其中西地那非因其临床安全性被优先选择。实验表明，西地那非能修复LS细胞中线粒体膜电位缺陷，恢复神经发育通路，并在脑器官模型中正常化钙离子响应。在小鼠和大鼠的LS模型中，西地那非显著延长了寿命并改善了疾病表型。此外，在六名LS患者中，使用西地那非的个体化治疗也显示出运动功能改善和代谢危机抵抗能力增强。<br /><br />在动物模型中，西地那非通过改善线粒体功能，有效延缓了莱谢综合征的进展，为该疾病的治疗提供了新思路。不过，研究也指出，尽管结果令人鼓舞，但仍需更多研究来验证其在不同患者中的长期效果，并探索其是否适用于其他类型的线粒体疾病。<br /><br /><blockquote>蓝色小药丸又有新作用<i><b>🥰</b></i></blockquote><br /><br />来源：<a href="https://doi.org/10.1016/j.cell.2026.02.008" target="_blank">Cell</a><br /><br /><a href="/search/result?q=%23%E7%BA%BF%E7%B2%92%E4%BD%93%E7%96%BE%E7%97%85">#线粒体疾病</a> <a href="/search/result?q=%23%E8%AF%B1%E5%AF%BC%E5%A4%9A%E8%83%BD%E5%B9%B2%E7%BB%86%E8%83%9E">#诱导多能干细胞</a> <a href="/search/result?q=%23%E8%A5%BF%E5%9C%B0%E9%82%A3%E9%9D%9E">#西地那非</a> <a href="/search/result?q=%23%E8%8E%B1%E8%B0%A2%E7%BB%BC%E5%90%88%E5%BE%81">#莱谢综合征</a> <a href="/search/result?q=%23%E8%8D%AF%E7%89%A9%E5%86%8D%E5%88%A9%E7%94%A8">#药物再利用</a> <a href="/search/result?q=%23iPSC%E6%A8%A1%E5%9E%8B">#iPSC模型</a><br /><br /><i><b>🧬</b></i> <a href="https://t.me/CNSmydream" target="_blank">频道</a> ｜ <i><b>🧑‍🔬</b></i> <a href="https://t.me/CNSmydream2" target="_blank">群组</a> ｜ <i><b>📨</b></i> <a href="https://t.me/sciReviewer_bot" target="_blank">投稿</a>https://sk.88lin.eu.org/posts/CNSmydream-341https://sk.88lin.eu.org/posts/CNSmydream-341Sat, 27 Sep 2025 08:40:15 GMT<div> <img src="/static/https://cdn5.telesco.pe/file/h7UqS_nSvjHXIR8TYL6iDSA4fZVAscSj6DwdXuu7Udj4bVXveo1jNlNxlaP7e7nBaZlV6MDVwURe-75KOspljzcQfiSZEY3cA5d-QWGUYEnu7jUcycmC7dzpEw9i9jxnIeonVQcZFi1iBYY2X3chb_E8h5S-E4F1VYIMcaKTfCyQyhcA21xC24ZuQAEnDNzL-aJtdbjaco3fmLvzEjoguu0c28QGQNs33msn-dYwdE3T53XsacXudoFpHvDyyEa916IeAPF20fvUywsIxmz6bDFYZYnXR1LHKafKdpfoFI-epbzf7L1nmTOVDSDeuoRuvkvPS72pTihRv8ccJTpXlQ.jpg" alt="精准“点火”线粒体，逆转阿尔兹海默症小鼠记忆缺陷众多脑部疾病与细胞“能量工厂”线粒体的功能障碍相关，但其间的因果关系长期以来尚不明确 " width="225" height="105" loading="eager" /> <div> × <div> </div> </div> <img src="/static/https://cdn5.telesco.pe/file/l6zXHsOYfaabepIBupRuYRIP4PnLg8hv2ehFDiB5G-LkRIKJEtE-DEiQD27i1N69etLCiCOrB9AubwRznM4z55AGWQ_qB-HhVNWQlb0xJJt6S0y8RBM4ix9Ht1-n41IDReIniTtrAKLCRgwRZ9o_mT9VfyndA-r24gyeDDGylcaXw0lC9oUZ0dGUq46yFKd-oeLkArqhadi3kDDRtBLqT3RNWJ5x5SiWdpvFpxgSBF5tsGobG2khG3S3z1lFCJKe_Z0oJM64SqJa0sq6CcadfbTaunE3hVnQlUyEbtcYZ5G4QJ14jgRNK-OhsYkh2zDKsYaQ65R4WyF5WSR9J_e8LQ.jpg" alt="精准“点火”线粒体，逆转阿尔兹海默症小鼠记忆缺陷众多脑部疾病与细胞“能量工厂”线粒体的功能障碍相关，但其间的因果关系长期以来尚不明确 " width="226" height="105" loading="eager" /> <div> × <div> </div> </div> </div><div>精准“点火”线粒体，逆转阿尔兹海默症小鼠记忆缺陷<br /><br />众多脑部疾病与细胞“能量工厂”线粒体的功能障碍相关，但其间的因果关系长期以来尚不明确 。近期《自然·神经科学》的一项研究，开发出一种名为mitoDREADD-Gs的新型化学遗传学工具，旨在通过精准增强线粒体功能，来验证其在神经退行性疾病中的核心作用 。<br /><br />研究者将该工具靶向递送至阿尔兹海默症及额颞叶痴呆小鼠模型的记忆中枢——海马区 。通过特定药物激活该工具后，线粒体内部的Gs蛋白信号通路被开启，进而增强了能量代谢效率 。关键发现是，这些原本存在严重认知障碍的小鼠，其记忆能力被完全逆转，恢复至正常水平 。<br /><br />该研究首次直接证实，线粒体功能障碍是导致神经退行性疾病认知缺陷的核心原因之一 。这一结论表明，靶向增强线粒体活性、恢复大脑能量供应，是治疗阿尔兹海默症等疾病的一种极具潜力的新型治疗策略，为未来的药物研发提供了明确的靶点和方向 。<br /><br /><blockquote>原来我记性不好应该怪该怪线粒体没接一个充电宝！</blockquote><br /><br />来源：<a href="https://doi.org/10.1038/s41593-025-02032-y" target="_blank">Nature Neuroscience</a><br /><br /><a href="/search/result?q=%23%E7%BA%BF%E7%B2%92%E4%BD%93%E5%8A%9F%E8%83%BD%E9%9A%9C%E7%A2%8D">#线粒体功能障碍</a> <a href="/search/result?q=%23%E7%A5%9E%E7%BB%8F%E9%80%80%E8%A1%8C%E6%80%A7%E7%96%BE%E7%97%85">#神经退行性疾病</a> <a href="/search/result?q=%23%E9%98%BF%E5%B0%94%E5%85%B9%E6%B5%B7%E9%BB%98%E7%97%87">#阿尔兹海默症</a><br /><br /><i><b>🧬</b></i> <a href="https://t.me/CNSmydream" target="_blank">频道</a> ｜ <i><b>🧑‍🔬</b></i> <a href="https://t.me/CNSmydream2" target="_blank">群组</a> ｜ <i><b>📨</b></i> <a href="https://t.me/sciReviewer_bot" target="_blank">投稿</a></div>