你当然会幸福、强大、所向披靡。https://sk.88lin.eu.orghttps://sk.88lin.eu.org/posts/CNSmydream-923https://sk.88lin.eu.org/posts/CNSmydream-923Sat, 07 Mar 2026 09:00:16 GMT<b>一针基因编辑永久降胆固醇——碱基编辑首次人体试验初见曙光</b><br /><br />家族性高胆固醇血症（FH）患者天生 LDL 胆固醇居高不下，即使终生服用他汀类药物也难以达标，心血管事件风险是常人的 10-20 倍。PCSK9 抑制剂虽然有效，但需要每两周或每月注射一次，终生不断。如果能从基因层面一劳永逸地关闭 PCSK9，是否就能"一针治愈"<mark>高胆固醇</mark>？<br /><br />Verve Therapeutics 的 VERVE-102 正在尝试回答这个问题。这是一项首次人体（FIH）1 期试验，使用脂质纳米颗粒（LNP）递送腺嘌呤碱基编辑器（ABE），通过静脉注射将肝细胞中 PCSK9 基因的单个碱基从 A 改为 G，从而永久灭活该基因。首批 6 名杂合型 FH 患者接受了单次输注，初步数据显示血液中 PCSK9 蛋白水平出现剂量依赖性下降，LDL 胆固醇也有降低趋势。安全性方面未观察到严重肝毒性或脱靶编辑信号。<br /><br />碱基编辑相比传统 CRISPR 不切断 DNA 双链，理论上脱靶风险更低。但这仍是极早期数据——样本仅 6 人，长期安全性完全未知，且 LNP 递送的免疫原性在重复给药时可能成为障碍。从"终生吃药"到"一针永逸"，基因编辑治疗正在缩短这段距离，但终点还远。<br /><br /><blockquote>以前降胆固醇靠吃药，现在靠改 DNA——PCSK9 表示"我直接下线" <i><b>🧬</b></i><i><b>💊</b></i><br /><br /></blockquote><i><b>📄</b></i> <a href="https://doi.org/10.1038/s41591-026-04265-1" target="_blank">Nature Medicine</a><br /><br /><a href="/search/result?q=%23%E5%9F%BA%E5%9B%A0%E7%BC%96%E8%BE%91">#基因编辑</a> <a href="/search/result?q=%23%E7%A2%B1%E5%9F%BA%E7%BC%96%E8%BE%91">#碱基编辑</a> <a href="/search/result?q=%23PCSK9">#PCSK9</a> <a href="/search/result?q=%23%E9%AB%98%E8%83%86%E5%9B%BA%E9%86%87">#高胆固醇</a> <a href="/search/result?q=%23%E5%9F%BA%E5%9B%A0%E6%B2%BB%E7%96%97">#基因治疗</a><br /><br /><i><b>🧬</b></i> <a href="https://t.me/CNSmydream" target="_blank">频道</a> ｜ <i><b>🧑‍🔬</b></i> <a href="https://t.me/CNSmydream2" target="_blank">群组</a> ｜ <i><b>📨</b></i> <a href="https://t.me/sciReviewer_bot" target="_blank">投稿</a>