CAR T细胞疗法为多线耐药溶血性贫血患者带来新希望
自身免疫性溶血性贫血（AIHA）是一种因免疫系统错误攻击自身红细胞而导致的疾病，对于多线耐药的患者，传统疗法往往无效，治疗选择有限。一项新研究探索了CD19 CAR T细胞疗法在这一领域的应用，为患者带来了新的希望。
研究中，11名多线耐药AIHA患者接受了单次自体CD19 CAR T细胞输注。结果显示，所有患者均实现了完全缓解，中位缓解时间为45天，中位无药物缓解期长达11.5个月。安全性方面，主要不良反应包括轻度至中度的细胞因子释放综合征和神经毒性，感染等严重事件发生率低。多组学分析揭示了缓解与复发的机制：无药物缓解的患者中，再生的B细胞以naive B细胞为主，而复发则与HLA-DRB5+ B细胞、CD4+ T细胞及长寿命浆细胞的相互作用有关。
该研究为多线耐药AIHA患者提供了有效的治疗选择，但样本量较小，仍需长期随访以评估长期疗效和安全性。同时，这也提示CAR T细胞疗法通过靶向清除致病性B细胞发挥作用，而非单纯依赖基因决定论。
来源：The New England journal of medicine
#CAR #自身免疫性溶血性贫血 #多线耐药 #免疫疗法
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自身免疫性溶血性贫血（AIHA）是一种因免疫系统错误攻击自身红细胞而导致的疾病，对于多线耐药的患者，传统疗法往往无效，治疗选择有限。一项新研究探索了CD19 CAR T细胞疗法在这一领域的应用，为患者带来了新的希望。
研究中，11名多线耐药AIHA患者接受了单次自体CD19 CAR T细胞输注。结果显示，所有患者均实现了完全缓解，中位缓解时间为45天，中位无药物缓解期长达11.5个月。安全性方面，主要不良反应包括轻度至中度的细胞因子释放综合征和神经毒性，感染等严重事件发生率低。多组学分析揭示了缓解与复发的机制：无药物缓解的患者中，再生的B细胞以naive B细胞为主，而复发则与HLA-DRB5+ B细胞、CD4+ T细胞及长寿命浆细胞的相互作用有关。
该研究为多线耐药AIHA患者提供了有效的治疗选择，但样本量较小，仍需长期随访以评估长期疗效和安全性。同时，这也提示CAR T细胞疗法通过靶向清除致病性B细胞发挥作用，而非单纯依赖基因决定论。
CAR T细胞疗法让难治性贫血患者重燃希望，不过别急着预约，先等更多数据~🤖
来源：The New England journal of medicine
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