西地那非或成线粒体疾病新希望?
线粒体疾病是一类由遗传因素导致的代谢障碍，其中莱谢综合征（LS）是一种严重且目前无有效治疗方法的疾病，患者常出现运动和智力倒退。为加速LS的药物研发，研究人员利用患者来源的诱导多能干细胞（iPSCs）构建神经细胞模型，筛选了5,632种可再利用的化合物。
结果显示，磷酸二酯酶5（PDE5）抑制剂是一类有效药物，其中西地那非因其临床安全性被优先选择。实验表明，西地那非能修复LS细胞中线粒体膜电位缺陷，恢复神经发育通路，并在脑器官模型中正常化钙离子响应。在小鼠和大鼠的LS模型中，西地那非显著延长了寿命并改善了疾病表型。此外，在六名LS患者中，使用西地那非的个体化治疗也显示出运动功能改善和代谢危机抵抗能力增强。
在动物模型中，西地那非通过改善线粒体功能，有效延缓了莱谢综合征的进展，为该疾病的治疗提供了新思路。不过，研究也指出，尽管结果令人鼓舞，但仍需更多研究来验证其在不同患者中的长期效果，并探索其是否适用于其他类型的线粒体疾病。
来源：Cell
#线粒体疾病 #诱导多能干细胞 #西地那非 #莱谢综合征 #药物再利用 #iPSC模型
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线粒体疾病是一类由遗传因素导致的代谢障碍，其中莱谢综合征（LS）是一种严重且目前无有效治疗方法的疾病，患者常出现运动和智力倒退。为加速LS的药物研发，研究人员利用患者来源的诱导多能干细胞（iPSCs）构建神经细胞模型，筛选了5,632种可再利用的化合物。
结果显示，磷酸二酯酶5（PDE5）抑制剂是一类有效药物，其中西地那非因其临床安全性被优先选择。实验表明，西地那非能修复LS细胞中线粒体膜电位缺陷，恢复神经发育通路，并在脑器官模型中正常化钙离子响应。在小鼠和大鼠的LS模型中，西地那非显著延长了寿命并改善了疾病表型。此外，在六名LS患者中，使用西地那非的个体化治疗也显示出运动功能改善和代谢危机抵抗能力增强。
在动物模型中，西地那非通过改善线粒体功能，有效延缓了莱谢综合征的进展，为该疾病的治疗提供了新思路。不过，研究也指出，尽管结果令人鼓舞，但仍需更多研究来验证其在不同患者中的长期效果，并探索其是否适用于其他类型的线粒体疾病。
蓝色小药丸又有新作用🥰
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